突破性基因编辑技术:可在活的生物体中编辑多种基因突变

突破性的基因编辑技术:编辑生物体内的多个基因突变

编辑生物体中的基因的能力提供了治疗多种遗传疾病的机会。然而,许多类型的基因编辑工具不能靶向DNA的关键区域,并且由于活组织包含不同类型的细胞,因此难以创建这样的技术。

现在,Salk研究所的研究人员开发了一种名为“SATI”的新工具来编辑小鼠基因组,使研究团队能够针对各种突变和细胞类型进行定位。该技术有望广泛应用于基因突变疾病,如亨廷顿病和罕见的早衰综合征。

该研究表明,SATI是一种强大的基因组编辑工具,有助于为许多不同类型的突变开发靶基因替换的有效策略,并为使用基因组编辑工具治疗多种遗传疾病打开了大门。

使用细胞的正常DNA修复机制修饰DNA的技术特别是CRISPR-Cas9系统通常在分裂细胞如皮肤或肠细胞方面最有效。 Ibizpian Belmont实验室之前已经证明,他们的基于CRISPR/cas9的基因编辑技术,称为HITI(用于同源独立靶向整合),可以靶向分裂和非分裂细胞。蛋白质编码区的功能类似于制作蛋白质的配方,而称为非编码区域的区域决定了像厨师一样烹饪多少食物。这些非编码区构成绝大多数DNA(约98%)并调节许多细胞功能,包括关闭和打开基因,因此可能是未来基因治疗的有价值的靶标。

科学家们正在尝试为这些非编码区域创建一个通用工具,它不会影响基因的功能,并且作为各种基因突变和细胞类型的概念证明,科学家们一直关注小鼠模型,这是由现有基因组编辑工具难以修复的突变引起的过早衰老。

科学家将这种新的基因敲入方法称为SATI,这是以前HITI方法的一项进步,使其能够靶向基因组的其他区域。 SATI通过在突变位点之前将问题基因的正常拷贝插入DNA的非编码区来起作用。然后将这种新基因与几种DNA修复途径中的一种整合到基因组中,从而减少原始突变基因的有害作用,而不会通过完全替换它而造成损害。

科学家在过早衰老的活小鼠中测试了SATI技术,这是由LMNA基因突变引起的。过早衰老的人和小鼠都显示出过早衰老和心脏功能障碍的迹象,并且由于称为过早衰老的蛋白质的积累,预期寿命显着降低。使用SATI将LMNA基因的正常拷贝插入早衰老鼠中。研究人员能够观察到几种组织(包括皮肤和脾脏)的衰老衰老特征,以及延长的寿命(与未经治疗的早衰老鼠相比,寿命延长45%)。如果转换为人类,类似的寿命延长将超过10年。因此,SATI系统代表了第一种体内基因校正技术,该技术可以靶向多种组织类型的DNA的非编码区。

接下来,研究小组的目标是通过增加含有新DNA的细胞数来提高SATI的效率。

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来源:科学科学

突破性的基因编辑技术:编辑生物体内的多个基因突变

编辑生物体中的基因的能力提供了治疗多种遗传疾病的机会。然而,许多类型的基因编辑工具不能靶向DNA的关键区域,并且由于活组织包含不同类型的细胞,因此难以创建这样的技术。

现在,Salk研究所的研究人员开发了一种名为“SATI”的新工具来编辑小鼠基因组,使研究团队能够针对各种突变和细胞类型进行定位。该技术有望广泛应用于基因突变疾病,如亨廷顿病和罕见的早衰综合征。

该研究表明,SATI是一种强大的基因组编辑工具,有助于为许多不同类型的突变开发靶基因替换的有效策略,并为使用基因组编辑工具治疗多种遗传疾病打开了大门。

使用细胞的正常DNA修复机制修饰DNA的技术特别是CRISPR-Cas9系统通常在分裂细胞如皮肤或肠细胞方面最有效。 Ibizpian Belmont实验室之前已经证明,他们的基于CRISPR/cas9的基因编辑技术,称为HITI(用于同源独立靶向整合),可以靶向分裂和非分裂细胞。蛋白质编码区的功能类似于制作蛋白质的配方,而称为非编码区域的区域决定了像厨师一样烹饪多少食物。这些非编码区构成绝大多数DNA(约98%)并调节许多细胞功能,包括关闭和打开基因,因此可能是未来基因治疗的有价值的靶标。

科学家们正在尝试为这些非编码区域创建一个通用工具,它不会影响基因的功能,并且作为各种基因突变和细胞类型的概念证明,科学家们一直关注小鼠模型,这是由现有基因组编辑工具难以修复的突变引起的过早衰老。

科学家将这种新的基因敲入方法称为SATI,这是以前HITI方法的一项进步,使其能够靶向基因组的其他区域。 SATI通过在突变位点之前将问题基因的正常拷贝插入DNA的非编码区来起作用。然后将这种新基因与几种DNA修复途径中的一种整合到基因组中,从而减少原始突变基因的有害作用,而不会通过完全替换它而造成损害。

科学家在过早衰老的活小鼠中测试了SATI技术,这是由LMNA基因突变引起的。过早衰老的人和小鼠都显示出过早衰老和心脏功能障碍的迹象,并且由于称为过早衰老的蛋白质的积累,预期寿命显着降低。使用SATI将LMNA基因的正常拷贝插入早衰老鼠中。研究人员能够观察到几种组织(包括皮肤和脾脏)的衰老衰老特征,以及延长的寿命(与未经治疗的早衰老鼠相比,寿命延长45%)。如果转换为人类,类似的寿命延长将超过10年。因此,SATI系统代表了第一种体内基因校正技术,该技术可以靶向多种组织类型的DNA的非编码区。

接下来,研究小组的目标是通过增加含有新DNA的细胞数来提高SATI的效率。

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基因

细胞

基因组

过早衰老

非编码

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